四千四百八十一章 再艱難也要走下去

“還記得我們剛開始合作的時候，因為演算法應用邊界的問題吵得面紅耳赤嗎？”趙凱端著酒杯，看向周悅，笑著說道。

周悅也笑了起來，舉起酒杯和他碰了一下：“當然記得。現在想想，正是因為那次爭吵，我們才找到了更好的合作模式。跨領域的合作，就是需要這樣不斷地碰撞、磨合，才能實現共贏。”

楊芳看著眼前的年輕人，眼中滿是欣慰：“科學研究的道路從來都不是一帆風順的，需要你們這樣有激情、有擔當、有協作精神的年輕人。希望你們能繼續保持這份初心，在生物科技領域不斷探索，為更多患者帶來希望。”

吳浩舉起酒杯，站起身來：“我提議，為了我們今天的成果，為了無數患者的希望，也為了我們‘科技向善’的初心，乾杯！”

“乾杯！”眾人紛紛站起身，舉起酒杯，清脆的碰撞聲在餐廳裡回蕩。燈光下，每個人的臉上都閃爍著堅定的光芒。

慶功宴結束後，趙凱和周悅又回到了研發中心。他們站在資料分析室的窗前，看著窗外靈湖市的萬家燈火，心中充滿了對未來的憧憬。

“接下來，精準治療研發的道路會更加艱難。”周悅輕聲說道。

趙凱點點頭，語氣堅定：“再艱難我們也要走下去。只要我們繼續緊密配合，發揮各自的優勢，就沒有攻克不了的難題。想想那些被疾病折磨的患者，我們所做的一切都是值得的。”

夜空中，星光璀璨。靈湖浩宇生物科技研發中心的燈光依舊明亮，如同夜空中最亮的星，照亮了罕見遺傳病治療的希望之路。聯合工作小組的成員們知道，找到關鍵致病位點只是一個開始，接下來的精準治療研發還有更長的路要走。但他們有信心，有決心，用技術的力量，為無數患者帶來光明與希望。

慶功宴的餘溫尚未散盡，聯合工作小組已馬不停蹄地投入到精準治療方案的研發中。基於找到的CENPJ基因致病突變位點，團隊一致確定了兩大研發方向：一是利用最佳化後的CRISPRCas9基因編輯技術，直接修復患者細胞中的突變位點；二是開發靶向調控CENPJ基因功能的小分子藥物，為無法進行基因編輯治療的患者提供替代方案。其中，基因編輯修復技術被列為優先突破的核心方向——它能從根源上解決問題，是最理想的治療方式。

研發中心的基因編輯實驗室裡，周悅帶領團隊率先開展實驗。他們先從之前構建的突變細胞模型入手，嘗試用CRISPRCas9技術修復CENPJ基因的突變位點。然而，實驗剛一開始，就遇到了棘手的問題。

“周博士，第一批修復實驗結果出來了，修復效率只有12，而且出現了3例脫靶現象。”一名實驗員拿著檢測報告，語氣沉重地說道。

周悅的心瞬間沉了下去。12的修復效率遠低於臨床應用的最低要求，而脫靶現象更是基因編輯治療的致命隱患——一旦編輯到正常基因，可能會引發新的疾病，甚至危及患者生命。她立刻召集團隊成員分析實驗資料，趙凱也帶著AI技術組的核心成員趕了過來。

“脫靶位點主要集中在與CENPJ基因序列相似度較高的幾個基因上。”周悅指著螢幕上的基因比對圖譜，“CRISPRCas9技術的向導RNA容易識別錯誤，導致脫靶。我們之前最佳化的編輯策略，雖然降低了脫靶風險，但在針對這個特定突變位點時，效果並不理想。”

趙凱盯著資料看了許久，開口說道：“我們可以利用AI演算法最佳化向導RNA的設計。之前我們開發的基因編輯模擬系統，已經能預測向導RNA的結合效率和脫靶機率。現在，我們可以進一步最佳化演算法，加入更多的序列特徵引數，比如二級結構、甲基化修飾等，提高向導RNA設計的精準度。”

“這個思路可行。”周悅點點頭，“但僅僅最佳化向導RNA還不夠，我們還需要最佳化編輯酶的活性。可以嘗試對Cas9酶進行突變改造，增強它的特異性結合能力，降低脫靶風險。”

接下來，兩個團隊再次開啟緊密協作模式。趙凱帶領AI技術組，夜以繼日地最佳化演算法模型。他們整合了大量的向導RNA設計資料和脫靶案例，引入了強化學習演算法，讓模型能在不斷的模擬訓練中，自主學習最優的向導RNA設計方案。周悅則帶領生物實驗組，嘗試對Cas9酶進行定點突變，篩選出特異性更強的編輯酶變體。

實驗的過程充滿了艱辛。AI技術組的成員們連續一週泡在資料分析室，每天只睡三四個小時，演算法模型經過上百次最佳化，終於將向導RNA的脫靶預測準確率提高到了99.5。而生物實驗組則經歷了無數次失敗，在嘗試了二十多種Cas9酶突變方案後，終於篩選出一種特異性顯著提升的酶變體。

當最佳化後的向導RNA和Cas9酶變體結合使用，進行第二輪修復實驗時，所有人都屏住了呼吸。三天後，實驗結果出來了——修復效率提升到了45，脫靶率則降低到了0.1以下。

“有進步，但還不夠。”周悅冷靜地說道，“45的修復效率，還是無法滿足臨床需求。我們需要進一步提升效率，同時確保脫靶率持續穩定在極低水平。”

就在團隊為提升修復效率一籌莫展時，一個特殊的患者案例，給了他們新的啟發。

這天，楊芳收到了一封來自偏遠山區的求助信。寫信的是一名叫李念的女孩，今年只有六歲，患有這種罕見遺傳病，已經出現了嚴重的生長遲緩、運動障礙等癥狀。她的父母帶著她跑遍了全國各地的醫院，都沒有得到有效的治療方案。得知靈湖浩宇正在開展相關研發，他們抱著最後一絲希望，寫下了這封信。

楊芳將這封信交給了聯合工作小組的成員們。信裡還夾著一張李念的照片，照片上的小女孩瘦弱不堪，眼神卻透著一股對生命的渴望。看著照片，實驗室裡的氣氛變得沉重起來。

“我們必須盡快攻克技術難關，為這些孩子帶來希望。”趙凱的語氣堅定，眼中滿是責任感。